近日，由重庆医科大学附属儿童医院风湿免疫科赵晓东教授牵头临床试验、天坛生物下属成都蓉生药业有限责任公司研发的国内首款皮下注射人免疫球蛋白正式获得国家药品监督管理局批准上市。
该产品的成功获批，填补我国国产皮下注射人免疫球蛋白的空白，开启国内免疫缺陷罕见病患儿免疫治疗新时代，对我国罕见病诊疗领域、血液制品行业发展以及儿童健康保障体系完善均具有里程碑式的重大意义。
长期以来，国内临床治疗儿童原发性免疫缺陷病主要依赖静脉输注人免疫球蛋白，该治疗方式需患儿定期住院输注，单次治疗耗时久、就医流程繁琐，不仅占用大量医疗资源，也给患儿家庭带来沉重的时间、经济与身心负担。同时，静脉输注方式易引发输注反应，血药浓度波动较大，难以实现长期稳定的免疫保护。
此次获批的国产皮下注射人免疫球蛋白，凭借注射便捷、不良反应少、血药浓度平稳、可居家给药等核心优势，很好的弥补了传统静脉制剂的临床用药短板。该产品的获批上市，进一步完善了我国人免疫球蛋白产品矩阵，提升了国产血液制品的自主保障能力，有效降低了国内罕见病患儿对进口药品的依赖，助推我国儿童罕见病诊疗水平与国际先进水平接轨。
这款重磅新药的成功上市，离不开长达数年严谨、规范、系统的临床研究。该多中心研究由重医附属儿童医院风湿免疫科赵晓东教授牵头，分别在全国多家三甲机构开展，全体科研与临床团队，攻坚克难、稳步推进各项研发工作，始终秉持“四个最严格”标准深耕临床试验全流程，严守药物研发与试验规范，全力确保试验数据真实、完整、可靠，打造高质量国产新药研发的优质范本。
2021年8月19日，项目研究者会议在重庆顺利召开。国内儿童免疫治疗领域权威专家围绕皮下注射人免疫球蛋白的临床试验方案、入组标准、疗效评价指标、安全监测体系等核心内容展开深度研讨与反复论证。专家组结合儿童患者的生理特点，优化完善了试验方案与实施细则，明确了临床试验的核心目标与执行规范，为后续研究工作的有序开展筑牢了理论与技术基础。
2022年2月17日，项目启动会在组长单位重医附属儿童医院正式召开。各参研单位迅速行动，严格遵循药物临床试验质量管理规范，全面启动受试者筛选、入组、给药、随访等系列工作。于2022年2月25日完成首例受试者入组。在试验开展过程中，针对儿童受试者的特殊性，全国多中心研究团队建立了高效畅通的交流机制，全力保障临床试验实施的科学性、规范性与受试患儿的安全权益，稳步推进试验各项进度。
2024年6月5日，该临床试验顺利完成最后一例受试患儿出组，并于6月18日召开终点委员会数据审核会，7月8日完成数据库锁库，标志着整个临床试验研究工作圆满收官。
2025年4月，该产品顺利通过国家药品监督管理局临床试验数据核查。核查专家对组长单位重医附属儿童医院临床试验机构及风湿免疫研究团队在质量管理体系建设、方案执行准确度、文件记录完整性、受试患儿全流程保护、数据真实性与可追溯性等方面给予高度肯定，充分展现了重医附属儿童医院临床研究团队的严谨作风与专业能力。
原发性免疫缺陷病是一类罕见的先天性疾病，患儿因自身免疫功能缺陷，极易反复发生严重感染、患上自身免疫性疾病，若缺乏长期规范治疗，会严重影响生长发育，甚至危及生命。以往传统治疗模式下，患儿需频繁往返医院进行静脉输注，长期反复治疗不仅让患儿承受身心痛苦，也让家庭面临巨大的就医压力，该创新产品上市后，凭借便捷的皮下注射方式，患儿可在专业指导下实现居家自主给药，大幅减少住院次数与就医成本，有效提升治疗依从性。同时，平稳持续的血药浓度能够为患儿提供长效、稳定的免疫防护，显著降低感染复发风险，助力患儿正常生长发育、回归正常生活。
该产品的成功研发与上市，彰显了我院作为国家临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心在儿童罕见病创新药研发领域的硬核实力，为更多罕见病国产创新药研发提供了宝贵经验，进一步完善了我国儿童罕见病诊疗保障体系，切实守护万千患儿的生命健康。未来，该产品的广泛临床应用，将持续惠及国内上百万免疫缺陷罕见病患儿，为我国儿童健康事业高质量发展注入全新动力。
鸣谢
各参研单位（按首字母拼音排序）
北京大学深圳医院
成都市妇女儿童中心医院
重庆医科大学附属第二医院
复旦大学附属儿科医院
杭州市第一人民医院
深圳市儿童医院
首都医科大学附属北京儿童医院
中国医学科学院北京协和医院
专家简介
赵晓东 教授 主任医师
博导，重庆医科大学附属儿童医院党委书记。国家级人才、国家卫生健康突出贡献中青年专家、获国务院特殊津贴、科技部中青年科技创新领军人才、重庆市首席医学专家、重庆市首席专家工作室等人才称号。兼任中华医学会儿科学分会副主委、免疫学组组长，重庆市医学会儿科学分会主委，Genes & Diseases杂志副主编，Pediatric Discovery杂志联合主编。国家药品监督管理局药品审评中心外聘专家（第一批）。
研究方向为儿童免疫性疾病发病机制，尤其是在原发性免疫缺陷病发病机制和防治领域居全国领先地位。牵头国家卫生计生委行业专项“免疫缺陷病关键防治技术研究”（1399万元）、牵头初步构建了我国原发性免疫缺陷病防治体系，获得国际同行认可。牵头多项新药注册临床试验/研究者发起的临床研究，获国家卫健委批准重庆市首个、也是唯一一项基因治疗临床研究。
主持承担国家自然科学基金重点项目、国际合作重点项目、面上项目等科研项目资助；作为课题负责人获重庆市科技进步一等奖、教育部科技进步二等奖，荣获2010年中国青年五四奖章。以第一/通讯作者在国际知名期刊J Allergy Clin Immunol、Blood、J Virol等发表SCI论文100余篇，获得授权国家发明专利5项。
