重庆市药品监督管理局

关于支持重庆医科大学附属儿童医院开展

儿童罕见病真实世界研究的复函

渝药监函[2026]312号

重庆医科大学附属儿童医院：

你院《关于恳请支持重医儿童医院开展儿童罕见病药物真实世界研究的请示》（儿院〔2026〕52号）收悉。为进一步完善儿童罕见病药物临床应用数据体系，推动符合要求的真实世界数据用于支持药品注册，提升儿童罕见病药物可及性，依据国家药监局有关政策措施，经我局认真研究，现函复如下：

一、我局将在国家药监局药品和医疗器械审评检查西南分中心的统筹指导下，联合市卫生健康委，为你院儿童罕见病药物真实世界研究工作提供政策解读、技术指导、沟通交流以及相关业务培训，支持你院探索建立儿童罕见病药物真实世界数据治理与合规性指导体系。符合要求的真实世界数据，可用于支持药品注册。

二、你院应切实履行主体责任，严格按照国家药监局相关法

律法规、技术指导原则、项目研究方案等开展研究，确保研究过程与研究数据真实、完整、可追溯。

三、我局将持续跟踪研究项目进展，并适时开展专项检查，确保研究工作真实合规。

此复！

重庆市药品监督管理局

2026年8月10日